- ડૉ.જયેશ શેઠ
- અત્યાર સુધીમાં છત્રીસ પ્રકારની જીન થેરાપી ઉપલબ્ધ છે. જેને F D A દ્વારા માન્યતા આપવામાં આવેલ છે. જ્યારે બીજી 700 જાતની જીન થેરાપી ટ્રાયલ સ્ટેજમાં છે
અ ત્યારે આપણે DNA અને તેમાં લખેલ અક્ષરોના ફેરફારથી થતા રોગો વિશે ઘણી રીતે માહિતગાર છીએ. આમાં પણ થેલેસેમિયા, સિકલ સેલ.ડયુરોન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી, સ્પાઈનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી, ઘણી જાતના કેન્સર તેમજ વારસાગત થતા ચામડીના રોગ (ઇપીડરમોલિસીસ બુલોજા) વિગેરેથી ઘણા પરિચિત છીએ. આ બધા રોગોમાં મુખ્યત્વે જનીન તત્વોમાં આવેલું પ્રોટીન તેમાં થતાં અક્ષરના ફેરફારથી બદલાઈ જાય છે. જેને સામાન્ય ભાષામાં મ્યુટેશન (Mutation)કહેવાય છે. આવા અક્ષર સુધારવાની અથવા તેને દૂર કરવાની પધ્ધતિ છે તે જીન થેરાપી (Gene Therapy) કહેવાય છે.
આમાં મુખ્યત્વે કાં તો ફેરફાર થયેલ અક્ષરને આપણા DNA માં સુધારવા અથવા તો ખામીયુક્ત જનીન તત્વની કોપીને શરીરમાંથી દૂર કરીને નવી જ સુધારેલી કોપી મૂકી દેવી. આ પદ્ધતિને Genome Editing કે જે CRISPR ટેકનિક થી સુધારી શકાય છે અથવા તો નવી જ સુધારેલી DNAની કોપી મૂકી દેવી. જેમાં ખાસ પ્રકારના વાયરસ વપરાય છે. જે શરીરમાં એ રીતે દાખલ કરવામાં આવે કે જેનાથી તે વાયરસ તેમાં ખાસ દાખલ કરેલું જનીન તત્વનું જ પ્રોટીન બનાવે. તે પોતાનું જનીન તત્વ ગુમાવી દે છે. આ રીતે તે શરીરમાં મલ્ટીપલ થઈને અનેક ગણું નવું સુધારેલું પ્રોટીન બનાવે જેનાથી બગડેલા જનીન તત્વના પ્રોટીનને દૂર કરી શકાય છે. ત્રીજી એક પદ્ધતિ છે જેને Gene Silencingકહેવાય છે. આમાં જે ખરાબ જનીન તત્વ હોય તેને Silence કરી દેવામાં આવે છે. જો કે આ ત્રણેય પદ્ધતિઓ ખૂબ જ જટિલ, અતિશય ખર્ચાળ અને ખુબ જ સમય માંગી લે છે. જેથી અત્યારે શરીરના બધા રોગો માટે જીન થેરાપી મળે છે ખરી પરંતુ તે સામાન્ય માણસની પહોંચની બહાર છે. તેનો ખર્ચ કરોડો રૂપિયામાં થાય છે, પરંતુ જેમ જેમ ભારત દેશમાં આ થેરાપી બનવાનું શરુ થશે પછી આવનારા ભવિષ્યમાં ઘણા બધા જ જનીન રોગોની સારવાર શક્ય બનશે.
હાલમાં F D A દ્વારા જીન થેરાપી પ્રાપ્ત છે તેમાં ડયુરોન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી માટે Elevidys, સિકલ સેલ અને થેલેસેમિયા માટે Casgery, Lyfgenia & Zynteglo, સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી માટે Zolgensma અને વારસાગત અંધાપા માટે Luxturna જેવી દવાઓ ઉપલબ્ધ છે. જ્યારે હીમોફીલિયા માટે Roctavian, અમુક જાતના બ્લડ કેન્સર માટે Kymriah અને મગજના રોગો જેવા કે સેરેબલ એડ્રિનોલ્યુકો ડિસ્ટ્રોફી માટે Skysone તથા મેટોક્રોમિટિક લ્યુકો ડિસ્ટ્રોફી માટે Lenmeldy જેવી જીન થેરાપી ઉપલબ્ધ છે. ટૂંકમાં અત્યાર સુધીમાં છત્રીસ પ્રકારની જીન થેરાપી ઉપલબ્ધ છે. જેને F D A દ્વારા માન્યતા આપવામાં આવેલ છે. જ્યારે બીજી ૭૦૦ જાતની જીન થેરાપી ટ્રાયલ સ્ટેજમાં છે. આમાં કેન્સર માટે CAR-T Cell થેરાપી તો ભારતમાં જ બનવા માંડી છે. NexCAR 19 તરીકે ઓળખાય છે અને તે મુખ્યત્વે લ્યુકેમિયા અને લિમ્ફોમા જેવા રોગોમાં દશ ગણી ઓછી કિંમતે ભારતમાં ઉપલબ્ધ છે. આવી જ રીતે સિક્લ સેલ માટે પણ જીન થેરાપી ટ્રાયલ સ્ટેજે માં છે.
આ થેરાપી ખૂબ જ જટિલ છે સાથે સાથે તેમાં ઇમ્યુન સિસ્ટમમાં ખામી થવાની શક્યતા રહે છે. જે મુખ્યત્વે જે વાયરસ દ્વારા આ થેરાપી શરીરમાં દાખલ કરવામાં આવે તે વાયરસ પોતે જ એક્ટિવ થઈને કોઈ અલગ જાતના રોગો- કેન્સર વિગેરે કરી શકે છે. બીજી મુશ્કેલી શરીરના યોગ્ય કોષોને આ થેરાપી પહોંચી સકતી નથી. તેમજ ઘણી વખત વાયરસ પોતે એક્ટિવ થઈને શરીરના તંદુરસ્ત કોષોને પણ નુકશાન કરી શકે છે. તેથી જ આ થેરાપીને અનેક Trials માંથી પસાર કરીને પછી જ દર્દીને આપી શકાય છે.
